Indice
Domande e risposte
Introduzione
Come sempre, anche nei giorni scorsi l’attività dell’
Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) in merito alla revisione dei dossier relativi a nuovi farmaci è risultata intensa e sempre nuove opzioni divengono disponibili per i medici ed i pazienti dell’Unione Europea.
Ricordiamo che, una volta ottenuto il parere favorevole di EMA, l’approvazione del nuovo farmaco deve essere ratificata dalla
Commissione Europea. Successivamente, la rimborsabilità di ogni nuovo farmaco è decisa dalle
Autorità Sanitarie di ogni singolo Paese dell’Unione.
Decisione di ECDC ed EMA sulla quarta dose del vaccino anti Covid19 nella popolazione generale
Una prima, importantissima, decisione riguarda la pandemia causata da
Covid19 e, in particolare, la possibile somministrazione della
quarta dose del vaccino alla popolazione generale.
Ricordiamo che i dati relativi al valore di un’eventuale quarta dose (o secondo booster) arrivano da
Israele. In questo Paese, una quarta dose di
vaccino anti Covid19 somministrata almeno 4 mesi dopo la terza, ha mostrato notevole capacità di ricostituire i livelli di anticorpi senza apparenti problemi di sicurezza.
Il Centro Europeo per la prevenzione ed il controllo delle malattie (
ECDC) e l’
EMA hanno concluso che è
troppo presto per considerare la possibilità di suggerire la somministrazione di una quarta dose di vaccino anti Covid19 ad mRNA (Comirnaty di Pfizer e Spikevax di Moderna) nella popolazione generale.
Gli stessi organismi hanno invece convenuto, sulla base delle evidenze epidemiologiche disponibili ed in ragione del più elevato rischio di sviluppare malattia grave, che tale
somministrazione “booster” è consigliabile nelle persone di
età superiore ad 80 anni.
Anche se ovviamente l’Autorità Europea continua a
monitorare la situazione ed è pronta ad assumere decisioni diverse, le evidenze disponibili indicano infatti che
non si sta osservando un calo della protezione offerta dal vaccino nella popolazione di età compresa fra 60 e 79 anni con normale funzionalità del sistema immunologico.
La stessa considerazione vale per la popolazione adulta di età inferiore ai 60 anni con sistema immunitario normalmente funzionante, in quanto anche in questa popolazione non vi sono evidenze di perdita di efficacia del vaccino nei confronti del rischio di malattia severa.
Da considerare, inoltre, che l’eventuale
tempistica per la somministrazione della quarta dose di vaccino nella popolazione generale potrebbe essere influenzata dalla disponibilità di
vaccini “aggiornati” alle nuove varianti virali.
EMA sottolinea, ancora una volta, che il vaccino resta il
presidio di protezione anti Covid19
più importante e che tale protezione permane anche contro la malattia causata da
variante Omicron. Da questo punto vi vista, ECDC ed EMA raccomandano il completamento del ciclo vaccinale previsto nei singoli Paesi. È infatti vero che, a livello EU, se l’
83% degli adulti hanno ricevuto il ciclo iniziale di vaccinazione completo (cioè due dosi), solo il
64% ha ricevuto la
dose booster.
Opinione positiva in merito all’approvazione di Filsuvez
L’
Agenzia Europea ha rilasciato parere favorevole all’approvazione di
Filsuvez nei Paesi dell’Unione Europea per il trattamento dell’
epidermolisi bollosa, un gruppo di malattie rare caratterizzate da fragilità della cute e delle mucose. L’indicazione riguarda i pazienti di età superiore ai 6 mesi.
Il farmaco, derivato dalla
corteccia di betulla (come estratto secco), aveva ottenuto lo status di
“farmaco orfano” in sede di sviluppo.
Esso sarà disponibile in forma di
gel cutaneo. Si pensa che il farmaco esplichi le sue funzioni tramite una
modulazione dei mediatori chimici dell’infiammazione e l’azione di stimolo della differenziazione e migrazione dei
cheratinociti, le cellule principali della cute. Tramite questo effetto, il farmaco faciliterebbe la
guarigione e la
chiusura delle
ferite provocate dalla malattia.
Prurito, infezioni della ferita e reazioni di ipersensibilità rappresentano gli
eventi avversi più frequenti associati al farmaco.
Opinione positiva in merito all’approvazione “condizionata” di Lunsumio
La revisione di
Lunsumio da parte di
EMA è avvenuta con procedura accelerata.
Lunsumio (principio attivo mosunetuzumab)
è un
anticorpo monoclonale “bispecifico” in grado di legarsi simultaneamente ai
CD20 delle cellule
B ed ai
CD3 delle cellule
T, causando la morte delle cellule maligne B.
In base ai dati disponibili, le
peculiarità di Lunsumio sembrano essere due:
- Capacità di evidenziare, in una elevata percentuale di pazienti, una risposta completa;
- Lunga durata di risposta.
Sindrome da rilascio di citochine, neutropenia,
febbre, ipofosfatemia e
cefalea sembrano essere gli
eventi avversi osservati più di frequente a seguito del trattamento. Anche questo farmaco, come quello descritto in precedenza, aveva ottenuto lo status di
“farmaco orfano” in fase di sviluppo.
L’indicazione completa di Lunsumio è la seguente: trattamento di pazienti adulti con
linfoma follicolare refrattario o
recidivante che avevano ricevuto in precedenza almeno due linee di terapia sistemica.
EMA ha raccomandato, per questo farmaco, la
prescrizione da parte di medici esperti nell’utilizzo di farmaci antineoplastici.
RIFERIMENTI BIBLIOGRAFICI
Domande e risposte
Cosa si intende per approvazione “condizionata”?
Questo tipo di autorizzazione viene concesso a farmaci atti a soddisfare urgenti bisogni terapeutici non soddisfatti con le terapie disponibili, allorquando il beneficio ottenibile con la pronta disponibilità degli stessi sia superiore rispetto alla necessità di ulteriori dati di efficacia e sicurezza per quel farmaco. L’azienda proprietaria del farmaco è tenuta, in questo caso, a fornire ulteriori dati entro un determinato lasso di tempo.
Cosa si intende per “designazione di farmaco “orfano”?
Si tratta di uno “status” speciale concesso a farmaci sviluppati per l’utilizzo nelle malattie rare. Per essere ammesso a tale designazione, il farmaco deve possedere determinate caratteristiche e soddisfare a determinati criteri. In questo modo, esso potrà accedere a benefici ed a maggior protezione nei confronti dei farmaci competitori una volta che sia commercializzato.
Cos’è l’epidermolisi bollosa?
L'epidermolisi bollosa (EB) è una malattia genetica ereditaria, rara, che provoca bolle e lesioni in corrispondenza della pelle e delle mucose interne, sintomi che possono verificarsi a causa della più lieve frizione o persino spontaneamente. La malattia è nota anche come “sindrome dei bambini farfalla”, facendo riferimento alla fragilità dei pazienti. Essa colpisce un bambino ogni 17.000 e può manifestarti in varie forme di diversa gravità. La più comune è la forma simplex, che è tra l’altro la variante meno grave.
Cos’è il linfoma follicolare?
I linfomi sono malattie tumorali che colpiscono il sistema linfatico e, più precisamente, i linfociti, cellule preposte alla difesa dell’organismo nei confronti delle infezioni. Il linfoma follicolare (LF) è un linfoma a basso grado di malignità caratterizzato, come molti altri tumori così definiti, da una fase iniziale priva di sintomi che non richiede terapie immediate e da un decorso a ricadute e remissioni che comporta invece trattamenti ripetuti. Può andare incontro a trasformazione, cioè può evolvere in una forma più aggressiva di malattia come il linfoma diffuso a grandi cellule B. Sebbene l’aspettativa di vita dei pazienti con LF sia migliorata, questo linfoma rimane la principale causa di decesso a 10 anni dalla diagnosi.
